Cell子刊：舒易来团队报道AAV基因治疗后，遗传性耳聋患者的听力恢复情况
这项研究表明，PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具，而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具，三者结合可以有效进行听觉评估。
Science：科学家发现AQP5为胃癌干细胞关键标志物，为靶向治疗提供新路径
该研究通过小鼠和人类多模型实验证实，AQP5不仅可作为胃癌干细胞的特异性表面标志物，还直接通过WNT、PI3K和MAPK信号通路驱动肿瘤增殖与转移。这一发现为胃癌的靶向治疗和再生医学提供了新方向。
破解NK细胞肿瘤内失能新机制：《Immunity》封面揭示营养应激通过FLI1破坏蛋白稳态，提供治疗新靶点
TME 代谢组通过蛋白质稳态失衡诱导 NK 细胞功能障碍，而靶向 FLI1 可能会增强 NK 细胞的抗肿瘤功能。
Adv Sci：重庆医科大学唐瑜等团队设计双功能智能纳米平台，协同降解KRAS与激活T细胞实现高效治疗
本研究构建了一种自噬靶向嵌合体-T细胞衔接器（AUTACE）双功能纳米平台，其为KRAS/TP53共突变肿瘤的治疗提供了极具前景的新策略。
颠覆免疫治疗固有思路！Science 重磅新通路：CD4⁺T 不靠直接杀癌细胞，靠摧毁肿瘤供血血管“断粮灭瘤”
CD4⁺T 细胞可通过调控肿瘤内部基质结构发挥抑瘤作用，为此搭建了一套能分别对肿瘤细胞、肿瘤特异性 CD4⁺T 细胞、宿主基因组进行独立遗传改造的小鼠实验系统，用来完整拆解整条分子调控链条。
CAR-T细胞疗法liso-cel三线治疗显著改善生存与生活质量
接受liso-cel的患者表现出高缓解率，并在两年内获得持续的疾病控制，24个月缓解持续率为89%。两年无进展生存率和总生存率也分别达到86%和90%。
Cell：中国博后一作，发现全新细胞死亡方式——Mitoxyperilysis，由线粒体氧化驱动，可用于癌症治疗
该研究表明，先天免疫激活和代谢紊乱（IIAMD）会导致线粒体和细胞膜的长期接触，其产生的活性氧会造成细胞膜的局部破裂，进而导致细胞的溶解、死亡。
Hepatology ：四川大学王海川等团队合作发现肝细胞癌的治疗新靶点
本研究通过明确FOXO1在该特定HCC亚型中的肿瘤抑制作用，填补了一个关键空白。此外，该研究将RNF125定位为该侵袭性HCC亚型的一个有前景的治疗靶点。
3篇Sceince子刊+封面：刘如谦等团队领衔通过先导编辑技术将存活率提高3倍、癫痫发作从78%降至13%：基因编辑治疗罕见病获重大进展
该研究确定了 ABE 策略，能够有效地在经过工程改造的纯合型 SCN1AR613X 人类胚胎肾 293T 细胞和小鼠 Neuro-2a 细胞中纠正 R613X（分别达到 72%和 92%的纠正效率）。
四川大学周陈晨团队鉴定出口面部关键干细胞，为再生治疗提供新方向
这项研究构建了 OMSCs 的细胞图谱，并确定 Smmhc+ MSCs 是维持颅面部骨骼稳态不可或缺的功能性子集，它们在口面部骨骼微环境中协调着成骨与骨吸收之间的动态平衡。